Cardiovascolare, metabolismo, oncologia, immunologia, sistema nervoso centrale e periferico. Malattie rare 46 progetti, 33 indicazioni cliniche studiate con 16 molecole di proprietà sigma-tau per la gran parte (13) nuove e originali.
Questi sono gli ambiti e le dimensioni della ricerca sigma-tau, che si sviluppa nei seguenti centri:
Cardiovascolare - sigma-tau ha scoperto e brevettato Istaroxime, un farmaco innovativo per il trattamento dell’insufficienza cardiaca, oggi in sperimentazione clinica di Fase II. Inoltre sono in corso studi clinici per un nuovo trattamento dell’ipertensione (Rostafuroxin).
Metabolismo - Lo sviluppo di farmaci che siano in grado di intervenire nella modulazione dei livelli di glucosio, senza indurre alterazioni metaboliche secondarie gravi, è l’obiettivo dell’attività di ricerca sul diabete di tipo II.
Il primo di questa serie, Teglicar, è oggi in Fase II nell’uomo.
Immunologia e infiammazione - L’obiettivo della ricerca è l’identificazione di farmaci innovativi, sia piccole molecole sia biotecnologici, per la immunoterapia dei tumori, di malattie infiammatorie e di patologie autoimmuni.
Oncologia e immunologia, approcci integrati per la terapia dei tumori - sigma-tau ha riconosciuto l’importanza dell’impegno nella terapia dei tumori e, convinta dell’opportunità dell’utilizzo di molteplici approcci terapeutici, ha sviluppato programmi di ricerca orientati a farmaci antitumorali innovativi con diverso meccanismo di azione (citotossici, antiangiogenetici, citodifferenzianti), alla terapia cellulare somatica e a kit per la radioimmunoterapia. Questi programmi possiedono caratteristiche di eccellenza per l’unicità nell’affiancare approcci terapeutici e tecnologie diverse, nonché per le importanti acquisizioni raggiunte.
Di particolare rilevanza è l’impegno sul fronte delle biotecnologie, in particolare lo sviluppo clinico di PAGRIT® (Pretargeted Antibody-Guided RadioImmuno Therapy) che prevede l’utilizzo di anticorpi monoclonali originali tumore-specifici, veicolati sul tumore in modo selettivo, e di IART® (Intraoperative Avidination for Radionuclide Treatment) per la radioterapia adiuvante nel carcinoma mammario.
Questi progetti, originati presso l’Istituto Europeo di Oncologia, vedono anche la partecipazione di Tecnogen.
Sulla scorta del know-how acquisito con Gimatecan, un antitumorale orale appartenente alla classe degli inibitori delle topoisomerasi 1 nato dalla ricerca italiana (Università di Milano, Istituto dei Tumori di Milano e sigma-tau), attualmente in Fase II, sigma-tau sta sviluppando due nuovi antitumorali ora in sperimentazione clinica di Fase I, il topoisomerasi 1 inibitore iniettabile Namitecan (ST1968), e il nuovo “first in class” proapoptotico e citodifferenziante Adarotene (ST1926).
Sistema centrale nervoso e periferico - In quest’area l’attenzione è volta all’identificazione di farmaci per il trattamento di depressione, ansia, dolore e malattie degenerative tramite l’esplorazione di meccanismi e target farmacologici innovativi con l’obiettivo di abbinare l’efficacia alla riduzione degli effetti collaterali.
Inoltre, è in sperimentazione sull’uomo un nuovo farmaco per la terapia del Morbo di Parkinson (ST1535).
Un settore della ricerca di cui sigma-tau è particolarmente orgogliosa riguarda l’area delle malattie rare.
Una malattia è definita “rara”, secondo una legge americana, se colpisce 200.000 persone negli USA e cioè se si verifica un caso ogni 1.200 individui. Altri Paesi hanno adottato definizioni più limitative. In Europa, secondo quanto stabilito dal Working Group on Rare Diseases, Istituto della Commissione Europea, si definiscono rare quelle malattie che colpiscono meno di cinque persone su 10.000. In Giappone, quattro casi su 10.000 persone.
Che lo studio delle malattie rare dovesse essere parte integrante nelle attività di ricerca di sigma-tau è una convinzione radicata da anni. Questo perché si è sempre stati sicuri che lo sviluppo della biologia molecolare porterà molto presto a suddividere le patologie in sottogruppi sempre più piccoli e l’esperienza maturata nelle patologie rare sarà indispensabile per gestire lo sviluppo di farmaci di nuova generazione.
E’ stato questo il background che nel gennaio 2010 ha portato il Gruppo sigma-tau ad acquisire il ramo d’azienda farmaceutico della società Enzon Pharmaceuticals quotata al Nasdaq di New York. La società americana ha condotto con successo le proprie ricerche studiando nuove molecole per la cura di malattie rare in ambito oncologico.
Prosege così l’impegno di sigma-tau che già nel 1984 è stata la quarta al mondo assegnataria negli USA di una Orphan Drug Designation, ricevendone successivamente altre sette; infine. Cinque nuove “Designations” sono state richieste alle autorità europee.
In termini di diffusione di conoscenza sulle malattie rare, altro vanto di sigma-tau, è stato quello di tradurre e portare all’attenzione della classe medica italiana un’opera editoriale fondamentale in grado di aiutarla a riconoscere e diagnosticare una malattia rara: la “Physicians’ Guide To Rare Diseases”. Un’operazione che ha riscosso notevole successo e riconoscimenti scientifici e culturali.
Farmacologia biologica - In sigma-tau fare ricerca significa soprattutto esplorare vie del tutto nuove e tentare approcci originali rispetto a quelli tradizionali. È il caso del percorso intrapreso dall’Azienda verso la farmacologia biologica, in alternativa a quella classica.
Il principio fondante di questa filosofia parte dalla constatazione che le cellule di un organismo sano sono organizzate in modo appropriato e comunicano tra loro in modo corretto. L’alterazione di questo equilibrio porta alla patologia. Secondo tale logica, curare vuol dire anche riportare alla norma gli equilibri compromessi, cercando di rispettare la qualità della vita del paziente che deve assumere i farmaci e proponendo quindi soluzioni terapeutiche ma, al tempo stesso, sempre meglio tollerate.
In questa ottica si inseriscono importanti linee di ricerca e di sviluppo che affiancano farmaci di sintesi o farmaci di origine naturale ad approcci biotecnologici. Tutto ciò è finalizzato al raggiungimento di un obiettivo finale: il benessere del paziente.
Di tale filosofia fanno parte le carnitine, sostanze endogene e prive di effetti collaterali, che intervengono nei processi che consentono alla cellula di ricavare le proprie fonti energetiche. Dallo studio delle carnitine, quindi, derivano preparati di provata efficacia atti a correggere difetti metabolici sia congeniti sia secondari a situazioni cliniche diverse.
Un altro importante settore della ricerca sigma-tau è rappresentato dallo sviluppo di farmaci progettati sempre più sui bisogni dell’individuo e non sulla malattia in generale. Da qui nasce lo studio di terapie per il cancro specifici per il singolo paziente o di farmaci antipertensivi mirati a un gruppo di soggetti ipertesi con particolari caratteristiche genetiche.
La terapia personalizzata - Un altro degli obiettivi della nostra ricerca è la personalizzazione della terapia, attuabile con farmaci mirati non solo alla patologia da curare ma anche a sottopopolazioni di pazienti che per le proprie caratteristiche genetiche possano rispondere alla terapia.
Per esempio, studi di mappatura genetica di pazienti ipertesi per accertare i geni associati ad alcune forme di ipertensione potrebbero consentire l’identificazione di alterazioni genetiche presenti in quei soggetti, favorendo lo sviluppo di farmaci specifici per questa sottopopolazione. Su questa filosofia si basano anche le linee di sviluppo per immunoterapici e vaccini in campo oncologico, tutte attività, al pari degli studi sull’ipertensione, in corso presso le strutture di ricerca del Gruppo. |
